Évitant le profit, au cours des 20 dernières années, les chercheurs de la Deadly and Neglected Diseases Initiative ont développé une douzaine de médicaments accessibles aux patients les plus oubliés du monde.
Un patient atteint de leishmaniose viscérale en convalescence, à Kacheliba, Kenya, 2017. La LV est mortelle si elle n’est pas traitée. Pendant des décennies, les patients ont souffert d’un régime médicamenteux toxique ; plus récemment, des scientifiques de la DNDI ont développé un traitement combiné simple et sûr de 14 jours. Photo gracieuseté:DNDI.
Il y a vingt ans, j’ai voyagé à État de Gedaref dans l’est du Soudan. Ce que j’y ai vu m’a profondément ému et a renforcé ma détermination à contribuer à l’innovation médicale et à améliorer les traitements pour les personnes touchées par une maladie mortelle et négligée appelée leishmaniose viscérale (LV).
Dans les zones reculées que j’ai visitées, les familles dont des membres étaient touchés par la LV ont trouvé extrêmement difficile de se rendre à l’hôpital de Kassab, l’établissement le plus proche où le diagnostic et le traitement étaient proposés. Cette maladie parasitaire mortelle est répandue en Afrique de l’Est et entraîne une perte de poids, une hypertrophie de la rate et du foie, de l’anémie et une fatigue intense – et tue 95 % des personnes touchées si elle n’est pas traitée. Avec 50 000 à 90 000 nouveaux cas signalés dans le monde Chaque année, l’Afrique de l’Est reste la région du monde la plus touchée.
En raison du nombre insuffisant de professionnels de santé à l’hôpital de Kassab, même ceux qui ont réussi à s’y rendre ont subi des pertes financières du fait de devoir s’absenter du travail pendant des semaines pour rester auprès de leurs proches malades. Pour aggraver le problème, le traitement principal de la maladie à l’époque, le stibogluconate de sodium (SSG), était un médicament hautement toxique qui nécessitait 30 jours d’injections.
Je suis heureux de dire qu’aujourd’hui, la situation s’est considérablement améliorée. Après plusieurs années de recherche médicale au Soudan et dans d’autres pays d’endémie, la durée du traitement de la LV a été réduite à 17 jours. En outre, les résultats de notre récente étude ont démontré qu’un traitement combiné de 14 jours était tout aussi efficace, éliminant une injection quotidienne douloureuse et la toxicité potentielle associée au SSG. L’Organisation mondiale de la santé (OMS) examine actuellement ces données.
Ce succès incroyable a été obtenu grâce au développement de médicaments à but non lucratif.
Les maladies tropicales négligées, comme la leishmaniose viscérale, touchent principalement les populations des régions les plus pauvres du monde. Malheureusement, la recherche médicale à caractère commercial a tendance à négliger ces populations, car on estime qu’elles ne disposent pas des moyens financiers nécessaires pour constituer un marché lucratif pour l’industrie pharmaceutique traditionnelle. Aujourd’hui, le développement de médicaments est principalement orienté vers les domaines présentant les plus grands retours commerciaux plutôt que vers ceux où les besoins de santé publique sont les plus grands.
Mais le modèle alternatif que mon organisation, le Initiative sur les médicaments contre les maladies négligées (DNDi), et nos partenaires ont été pionniers depuis 2003 en se concentrant sur les domaines où les besoins sont les plus grands plutôt que les plus grands profits. Cela signifie que nous accordons la priorité au développement de traitements pour des maladies qui ont un fort impact sur la santé publique, même si elles ne sont pas directement rentables pour les entreprises qui les développent.
En étant témoin des souffrances des patients atteints de leishmaniose à Kassab et plus tard dans d’autres pays, il est devenu évident qu’il était nécessaire de travailler ensemble. En collaboration avec des parties prenantes du Kenya, du Soudan, de l’Éthiopie et de l’Ouganda, nous avons formé le Plateforme Leishmaniose Afrique de l’Est (SAUT).
L’objectif du LEAP était de faciliter les tests cliniques et l’enregistrement de nouveaux traitements contre la LV en Afrique de l’Est et de garantir un accès durable à ces traitements. Au Soudan, l’impact du LEAP a été significatif ; cela a conduit à des essais cliniques réussis pour tester de nouveaux et meilleurs médicaments avec des partenaires dans les centres de recherche de Kassab. Des efforts similaires ont été menés en Éthiopie, au Kenya et en Ouganda.
Grâce à ces efforts, DNDi a donné de l’espoir à des milliers de patients en fournissant deux traitements plus courts et plus sûrs contre la LV en Afrique de l’Est en 2022, y compris une association de médicaments pour les personnes vivant avec le VIH et la LV.
Cette success story n’est pas un cas isolé. Depuis sa création il y a 20 ans, mon organisation a développé avec succès 12 nouveaux traitements contre six maladies mortelles négligées, démontrant ainsi concrètement qu’un modèle de développement de médicaments à but non lucratif peut contribuer à améliorer la vie de millions de patients.
Avec des chercheurs du monde entier travaillant en partenariat pour trouver de nouveaux traitements, ce modèle encourage la collaboration plutôt que la compétition. Si une nouvelle molécule s’avère prometteuse, nous déterminons si elle peut être développée et produite à faible coût. Nous le soumettons à des essais cliniques pour démontrer son innocuité et son efficacité, le faisons enregistrer dans les pays d’endémie et, en fin de compte, travaillons avec des partenaires pour nous assurer qu’il est accessible à ceux qui en ont besoin.
Les partenaires des pays du Sud, où de nombreuses maladies négligées sont endémiques, jouent un rôle important dans l’élaboration des priorités de R&D en apportant leur contribution sur les maladies les plus urgentes – les domaines dans lesquels la recherche est nécessaire – et les interventions les plus susceptibles d’être efficaces.
Faire équipe avec des partenaires garantit que le processus de recherche est plus abordable et que les traitements que nous développons sont accessibles à tous, quel que soit leur statut socio-économique.
Un exemple classique est notre travail en République démocratique du Congo, en Guinée et au Malawi pour trouver de meilleurs traitements contre la maladie du sommeil, une maladie mortelle. Il y a vingt ans, le seul traitement largement disponible pour le stade deux de cette maladie était un dérivé de l’arsenic si toxique qu’il tuait un patient sur 20. En 2018, DNDi et ses partenaires ont livré le fexinidazole, le premier traitement oral simple et sûr contre la forme la plus courante de la maladie. Nous finalisons actuellement le développement de l’acoziborole, un tout nouveau produit oral à dose unique médicament qui a le potentiel d’éliminer la maladie du sommeil en tant que menace pour la santé publique – pour de bon.
Grâce à nos partenaires, au dévouement et au travail acharné des cliniciens, médecins et infirmiers, ainsi qu’à l’implication active des communautés, nous avons mené avec succès des essais cliniques complexes selon les normes les plus élevées dans des régions reculées parfois secouées par des conflits – tout cela à une fraction du coût de la recherche pharmaceutique traditionnelle.
Notre modèle de développement de médicaments à but non lucratif encourage la science ouverte, qu’elle soit positive ou négative. Nous avons également utilisé notre expérience pour plaider en faveur de politiques et d’engagements politiques garantissant que chacun puisse bénéficier du progrès scientifique.
Ce modèle a renforcé la capacité des scientifiques africains comme moi à diriger la mission essentielle consistant à trouver des traitements innovants pour les maladies négligées qui affectent de manière disproportionnée notre région. Et nous ne sommes pas les seuls : d’autres organisations de recherche médicale à but non lucratif proposent également de meilleurs traitements aux populations les plus négligées – comme les personnes touchées par la tuberculose – et démontrent que les modèles alternatifs de développement de médicaments fonctionnent.
Vingt ans après ma première visite dans l’État de Gedaref, la situation s’est considérablement améliorée. Actuellement, DNDi soutient deux centres de traitement de la VL à Doka et Um el Kheir, où les patients touchés par la maladie peuvent désormais accéder à des traitements améliorés.
Pourtant, il reste encore beaucoup à faire : il faut développer des médicaments 100 % oraux pour rendre le traitement encore plus simple pour les patients. Mais sur la base de nos succès antérieurs en matière de recherche médicale à but non lucratif, je suis convaincu que nous pouvons les réaliser.
